Gensko zdravljenje za Cockaynov sindrom tipa B za deklico Karolino vse bližje
Ljubljana, 28. junija - Portugalska raziskovalna skupina, ki razvija gensko terapijo za Cockaynov sindrom tipa B, ki ga ima deklica Karolina, je dosegla pomemben korak pri razvoju zdravljenja, je na novinarski konferenci Društva Vilijem Julijan danes dejal vodja skupine Clevio Nobrega. Na laboratorijskih miškah so uspešno preizkusili virusni vektor z vsebnostjo zdrave kopije gena ERCC6, ki je okvarjen pri bolezni.
Gensko terapijo bodo še naprej preizkušali na miškah, ki imajo bolezen, in preverjali življenjsko dobo tistih, ki bodo prejele gensko terapijo. Če bodo rezultati obetavni, se bodo obrnili na Evropsko agencijo za zdravila in se poskušali premakniti v klinično študijo. Karolina ni lahko gensko terapijo tako dobila že v kliničnem testiranju.
V projektu razvoja genskega zdravljenja sicer sodelujejo tako raziskovalci iz Portugalske kot ZDA.